Loạn dưỡng cơ – thể mặt vai cánh tay FSHD là chứng bệnh cơ hiếm và phức tạp, hiện chưa có phương pháp y khoa điều trị đặc hiệu. 

Tuy vậy, các nhà khoa học thế giới vẫn đang nỗ lực nghiên cứu nhiều liệu pháp chữa trị (như chỉnh sửa gen, chất ức chế, ngăn chặn hoặc tiêu diệt protein DUX4 độc sản sinh,…).   

Kể từ khi xác định rõ nguyên nhân gây bệnh vào năm 2010, các nhà khoa học càng có thêm động lực nghiên cứu về chứng loạn dưỡng cơ phức tạp này.

Hiện ở Mỹ, tiến trình nghiên cứu đã đạt được nhiều thành tựu, đang gấp rút tăng tốc mở đường cho các thử nghiệm lâm sàng để phê duyệt những liệu pháp điều trị hiệu quả và chương trình phát triển thuốc dự kiến vào năm 2025.